Het is belangrijk om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen – voor patiënten met zeldzame ziektes – te blijven stimuleren. De Europese Commissie gaat de weesgeneesmiddelenverordening aanpassen, en heeft daarvoor een consultatie opgezet. Deze aanpassing geeft kansen om nieuwe stimulerende maatregelen in te zetten, die nog effectiever zijn, zodat er een oplossing komt voor de 7000 aandoeningen waar nu nog geen behandeling voor is.

Patiënten met een zeldzame ziekte hebben ook recht op een behandeling en geneesmiddelen. Met die gedachte heeft de Europese Commissie in het jaar 2000 de weesgeneesmiddelenverordening in het leven geroepen. De verordening wérkt. De afgelopen twintig jaar leverde dit 200 nieuwe weesgeneesmiddelen op.

Miljoenen patiënten wachten
Het is moeilijk om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen voor ziektes die niet vaak voorkomen. Vaak is er weinig kennis over de ziekte, en gaat het om kleine aantallen patiënten. Bovendien zijn diagnostiek en onderzoek ingewikkeld, kostbaar en langdurig.

Tot het begin van deze eeuw was er daarom weinig perspectief voor 30 miljoen Europeanen met een zeldzame aandoening. De weesgeneesmiddelenverordening bracht soelaas; een set van maatregelen die bedrijven stimuleert om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen.

Continuering van het stimuleringsbeleid is nog steeds noodzakelijk. Voor 95% procent van de zeldzame ziektes is nog geen oplossing. Miljoenen mensen wachten nog op een effectieve behandeling.

Toegang loopt terug
Maar niet alleen de ontwikkeling is belangrijk. Volgens een recente studie van het Zorginstituut Nederland is één op de drie weesgeneesmiddelen niet beschikbaar voor patiënten in Nederland. De overige twee derde komt pas na grote vertragingen bij de patiënt. Probleem hierbij is dat het beoordelen van een weesgeneesmiddelen voor het Zorginstituut moeilijk is. De gebruikte methodes werken goed bij ‘bulk’ geneesmiddelen, maar sluiten onvoldoende aan op deze complexe groep geneesmiddelen voor kleine patiëntgroepen.

Meer maatwerk
Hoewel dit een Europese maatregel is, kunnen we in Nederland ook veel doen om de ontwikkeling en toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen te blijven stimuleren. Zorgpartijen moeten samenwerken aan een goed werkend vergoedingssysteem met verantwoorde prijzen.

Dat vraagt om een nieuw beoordelingskader, met meer mogelijkheden voor maatwerk voor medicijnen voor kleine patiëntgroepen. Innovatieve financieringsmodellen kunnen hier een onderdeel van zijn, ook voor de prijsbepaling van weesgeneesmiddelen die ontstaan na doorontwikkeling van bestaande medicijnen.