Het AMC gaat een Europees netwerk leiden dat onderzoek doet naar zeldzame hartziekten. Binnen dit netwerk opereren 24 centra uit 12 landen. De samenwerking heeft tot doel om er voor te zorgen dat patiënten met een zeldzame hartziekte overal in Europa dezelfde en de beste behandeling krijgen. Hierbij zijn de betreffende patiëntenverenigingen nauw betrokken.

Zorg voor mensen met een zeldzame ziekte wordt in Nederland zo veel mogelijk in expertisecentra ondergebracht. Dan zitten de kennis en ervaring met een aandoening op één plek. Maar dan nog is het aantal patiënten te laag om goed onderzoek te kunnen doen naar bijvoorbeeld het effect van (nieuwe) medicijnen. Door met andere centra in Europa samen te werken, vergroot je die groep. Er is dan onder andere beter onderzoek mogelijk naar behandelingen die betaalbaar zijn, wat bij zeldzame ziekten vaak een probleem is.

Dat is een van de redenen waarom de Europese Unie heeft besloten dat er 24 Europese Referentienetwerken (ERN’s) moeten komen. Eén daarvan is GUARD-Heart, waaronder alle zeldzame hartziekten vallen. Prof. dr. Arthur Wilde (foto) van het AMC Hartcentrum gaat het netwerk leiden. “Omdat er heel veel aandoeningen binnen onze expertise vallen, hebben we besloten om ons het komende jaar te beperken tot de erfelijke hartziekten. Dan gaat het om ritmestoornissen en de cardiomyopathieën (aandoeningen van de hartspier). Daarna breiden we onze inspanningen uit naar onder meer de aangeboren hartafwijkingen bij kinderen en volwassenen.”

Uiteindelijk moeten al die inspanningen ertoe leiden dat patiënten in heel Europa toegang krijgen tot de beste zorg. Dat is nu nog niet het geval. De nodige kennis daarvoor is namelijk niet overal aanwezig. Het was dan ook een al lang bestaande wens van patiëntenverenigingen om hierin verandering te brengen. Dat zal gebeuren door het onderling uitwisselen van kennis op congressen en via scholing. Ook kunnen de artsen binnen GUARD-Heart elkaar makkelijker vinden om specifieke patiënten te bespreken.

Het AMC kreeg de coördinerende rol binnen het referentienetwerk toebedeeld na te zijn voorgedragen door het Netherlands Heart Institute, waarin de hartcentra van de universitair medische centra in Nederland zijn verenigd.

Dr. Joost Sluijter van het UMC Utrecht heeft deze week een Europese subsidie van € 2 miljoen ontvangen. Hij krijgt deze zogenaamde ERC Consolidator Grant voor de ontwikkeling van een methode waarmee bij patiënten met hartfalen de pompfunctie van het hart kan worden verbeterd door middel van het toepassen van de nieuwste technieken uit de regeneratieve geneeskunde.

Sluijter en zijn team ontwikkelen een veelbelovende therapie voor hartfalen, namelijk het stimuleren van de reparatie van het hart met behulp van blaasjes die worden geoogst uit (vroege afstammelingen van) stamcellen. Het idee is dat deze blaasjes, die eigenlijk ingekapselde pakketjes zijn met een krachtige helende werking en een cocktail van factoren bevatten, afgeleverd worden op de plaats van de hartschade waar ze kunnen bijdragen aan het herstel van het hartweefsel.

Blaasjes met groeifactoren
Met behulp van deze subsidie richt Sluijter, verbonden als onderzoeker aan het Hart- en Vaatcentrum van het UMC Utrecht, zich op (a) het op de juiste plaats in het lichaam afleveren van deze blaasjes met groeifactoren, (b) een beter inzicht te krijgen in het werkingsmechanisme, en (c) het ontwerpen van manieren om de productie van deze blaasjes te stimuleren en ze vrij te kunnen maken uit stamcellen.

Sluiter legt uit: ”Deze subsidie stelt me in staat om verschillende zaken tegelijkertijd aan te pakken. We willen niet alleen goed snappen hoe dit werkt, maar ook sneller naar het eindproduct werken om te kunnen kijken of de potentie die deze blaasjes hebben ook daadwerkelijk tot een product kan leiden dat het verschil maakt voor de patiënt.”

Een ERC Consolidator Grant is een subsidie, beschikbaar gesteld door de Europese Commissie, waarmee excellente jonge hoofdonderzoekers een eigen team kunnen samenstellen om veelbelovend wetenschappelijk onderzoek te kunnen verrichten. Tijdens deze subsidieronde werden meer dan 2.300 onderzoeksvoorstellen geëvalueerd, waarvan er ongeveer 300 in aanmerking kwamen voor deze prestigieuze onderzoekssubsidie (bijna 15 procent). In totaal ontvangen dit keer 29 onderzoekers in Nederland een ERC Consolidator Grant, waarmee Nederland op de vierde plaats staat na Groot-Brittannië, Duitsland en Frankrijk.

Prof. Martin Stokhof, Nederlands lid van de ERC Wetenschappelijke Raad: “Tot zover zijn er maar liefst rond de 600 onderzoekers in Nederland die de prestigieuze beurzen van de Europese onderzoeksraad hebben gewonnen, waarmee ze meer dan 1 miljard euro het land hebben binnen gebracht. Vergeleken met andere EU landen scoort Nederland het hoogst per capita in ERC beurscompetities. Van de 29 beurzen in Nederland is meer dan een derde toegekend aan toponderzoekers afkomstig van buiten Nederland, wat de kracht van het Nederlandse onderzoek systeem toont, open voor wereldwijd talent.”

Hartfalen
Meer dan 3,5 miljoen mensen in Europa krijgen jaarlijks de diagnose hartfalen. Bij deze aandoening is de pompfunctie van het hart beschadigd (bijvoorbeeld na een hartaanval), waardoor de weefsels onvoldoende bloedaanvoer krijgen. Patiënten hebben een risico van maar liefst 50 procent om binnen vier jaar aan hartfalen te overlijden. Aangezien er geen geneesmiddel tegen hartfalen is, is er dan ook een dringende behoefte aan innovatieve therapieën die het verloop van de ziekte blijvend kunnen veranderen.

Meer dan 30 miljoen mensen in Europa lijden aan hart- en vaatziekten. Ondanks grote vooruitgang in de behandeling hiervan, blijven de gevolgen voor de patiënt nog steeds erg groot. Om hier meer onderzoek naar te doen, ontving het Hart- en vaatcentrum van het UMC Utrecht samen met andere instellingen een subsidie van € 20 miljoen van het Europese Innovative Medicines Initiative.

Het onderzoek, dat BigData@Heart heet, gaat vanuit meerdere invalshoeken data verzamelen om betere behandelingen op maat te ontwikkelen. Data wordt nu verkregen uit onderzoeken waarbij vooraf aan patiënten is gevraagd of zij mee willen doen aan een studie. Daarmee wordt data gemist van patiënten die niet meedoen aan een studie, omdat ze bijvoorbeeld erg ziek zijn. BigData@Heart gaat data verkregen uit de dagelijkse zorg geanonimiseerd of na toestemming samenvoegen met data uit studies, zodat er een realistischer beeld ontstaat.

Daarnaast willen de onderzoekers meer persoonsgerichte zorg ontwikkelen door per patiënt te kijken naar de oorzaak van de hart- of vaatziekte. Hierdoor kunnen artsen beter bepalen welk type aandoening de patiënt heeft en op basis hiervan de beste behandeling kiezen. Tenslotte willen de onderzoekers door middel van activiteitenmeters (‘wearables’) meer informatie over leefstijl en gezondheid van patiënten krijgen om die vervolgens ook te kunnen verbeteren.

Rick Grobbee, hoogleraar klinische epidemiologie en Folkert Asselbergs, hoogleraar cardiovasculaire genetica, zijn erg blij met de subsidie: “Bigdata@Heart brengt de sterkste onderzoeksgroepen in Europa bij elkaar en beschikt over een enorme hoeveelheid nieuwe informatie en kennis over het gebruik en de analyse van big data.”

BigData@Heart staat onder leiding van het UMC Utrecht en is een samenwerking met de Europese vereniging van Cardiologen, Europese patiëntenorganisaties, universiteiten uit Berlijn, Londen, Cambridge, Valencia, Stockholm, Hamburg, Birmingham en Uppsala en diverse bedrijven.