Het UMC Utrecht en de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) gaan intensief samenwerken op gebied van wetenschappelijk onderzoek. De ambitie is om komende vier jaar geïndividualiseerde behandeling voor alle mensen met cystic fibrosis (CF) in Nederland te realiseren. Als dat lukt, is CF in de toekomst wellicht geen dodelijke ziekte meer.

Beide instellingen ondertekenden woensdag 11 januari een strategische alliantie-overeenkomst. Een dergelijke nauwe samenwerking tussen een ziekenhuis en een patiëntenorganisatie is in Nederland uniek.

NIEUWE GENEESMIDDELEN
“Er komen nieuwe geneesmiddelen die niet alleen de symptomen van CF bestrijden, maar die óók de oorzaak van CF in de cel aanpakken. Maar iedere patiënt reageert weer anders, want er zijn heel veel verschillende genetische vormen van CF. Voorspellen welk geneesmiddel bij welke patiënt gaat werken is daarom erg belangrijk’ aldus prof. dr. Kors van der Ent, hoogleraar kinderlongziekten in het Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ), onderdeel van het UMC Utrecht.

EFFICIËNT TESTEN
Samen met het Hubrecht Instituut ontwikkelde het ziekenhuis een innovatieve methode voor het testen van medicijnen in stamcellen van de patiënt. Na een eenmalige afname van wat stamcellen kunnen deze oneindig worden ingevroren, ontdooid en opgekweekt. Hierdoor kunnen op een efficiënte manier grote aantallen geneesmiddelen tegelijkertijd worden getest. Ook voor patiënten met zeer zeldzame mutaties kunnen zo medicijnen worden ontwikkeld.

STERKERE POSITIE
De alliantie zal nauw samenwerken met artsen en onderzoekers uit andere Nederlandse CF-centra en met internationale partners. Het doel is de kennis zo breed mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten in Nederland en daarbuiten. NCFS-directeur Jacquelien Noordhoek: “Door deze alliantie ontstaat een sterke positie om het onderzoeksprogramma en de benodigde financiering te realiseren. Wetenschappelijk onderzoek kan hierdoor sneller worden uitgevoerd, bij grotere groepen patiënten en de resultaten komen sneller bij de patiënten terecht.

CYSTIC FIBROSIS
Cystic Fibrosis, ook wel taaislijmziekte genoemd, is een erfelijke, chronische ziekte. De longen, lever, darmen en andere organen worden door de ziekte ernstig aangetast. De gemiddelde levensverwachting voor mensen met Cystic Fibrosis is op dit moment ongeveer 40 jaar. Op locatie WKZ (kinderen) alsmede op locatie UMC (volwassenen) wordt zorg verleent aan een grote groep kinderen en volwassenen en verricht men baanbrekend translationeel onderzoek naar deze aandoening.

PATIËNTENORGANISATIE
De NCFS is een Nederlandse patiëntenorganisatie en gezondheidsfonds, dat de belangen behartigt van mensen met Cystic Fibrosis (CF) en onderzoek naar CF stimuleert en faciliteert. De voorkeuren van patiënten en ouders worden iedere vijf jaar gepeild, waarna de onderzoeksprioriteiten worden vastgesteld. Onderzoek naar het basisdefect in de cel bij CF heeft verreweg de hoogste prioriteit. Voor meer informatie, ga naar www.ncfs.nl