Het Europees Geneesmiddelenbureau, of EMA (European Medicines Agency), en de European Society for Medical Oncology (ESMO) organiseren op 30 juni een workshop over single-arm trials (SATs) (onderzoeken met één patiëntencohort) bij het hoofdkantoor van EMA in Londen, Verenigd Koninkrijk .

Single-arm trials worden gebruikt wanneer standaard gerandomiseerde onderzoeken niet mogelijk zijn, bijvoorbeeld bij zeldzame kankersoorten met een zeer beperkte patiëntenpopulatie. SAT’s hebben geleid tot goedkeuring van oncologieproducten na het aantonen van dramatische activiteit in goed gedefinieerde patiëntenpopulaties met hoge onvervulde medische behoeften. Het is goed mogelijk dat SAT’s, samen met statistische benaderingen, de standaard gaan vormen voor bewijs van werkzaamheid van nieuwe toepassingen. Er is echter consensus nodig over de definitie van “dramatische activiteit” en “hoge onvervulde medische behoeften”. In deze situaties zijn wettelijke richtlijnen nodig voor de ontwikkeling van kankermedicijnen, en voor een optimaal beheer van de resterende onzekerheden.
Deelnemers aan de EMA-ESMO workshop onderzoeken de opgedane ervaring met eerdere goedkeuringen op basis van SAT’s; de sterke en zwakke punten van verschillende benaderingen; de inzichten van verschillende belanghebbenden en de noodzaak en geschiktheid voor verdere wettelijke richtlijnen.

Dr Francesco Pignatti, hoofd van of EMA’s oncologie-, hematologie- en diagnoseafdeling en mede-voorzitter van de workshop vertelde: “Het is onze rol om te waarborgen dat alle medicijnen die op de Europese markt verkrijgbaar zijn, veilig, effectief en van hoge kwaliteit zijn. De EMA is zich bewust van de urgente noodzaak voor behandelingen voor bepaalde kankersoorten en zet zich in voor het ondersteunen van toegang tot veelbelovende anti-kankermedicijnen zonder de veiligheid van de patiënt op het spel te zetten.”

Dr Paolo G. Casali, voorzitter van het comité aangaande publiek beleid van ESMO en mede-voorzitter van de workshop, heeft uitgelegd dat single-arm trials zeer belangrijk kunnen worden voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen bij zeldzame kankersoorten en in kleine subgroepen. “Soms zijn er niet voldoende patiënten voor gerandomiseerde onderzoeken en soms is de impact van nieuwe medicijnen erg groot in geselecteerde patiënten. Dit heeft directe gevolgen voor de ontwikkeling van medicijnen, op de voorwaarde dat methodologische moeilijkheden worden aangepakt.”

Casali voegde daaraan toe: “We hopen dat deze workshop ons zal helpen om de betrouwbaarheid van single-arm trials in de oncologie te verbeteren en versneld toegang te krijgen tot een betere behandeling en zorg voor patiënten.”

Over de European Society for Medical Oncology [http://www.esmo.org ]
ESMO is de voornaamste professionele organisatie voor medische oncologie. ESMO, met meer dan 13.000 leden uit de oncologiewereld, biedt een uitgebreid referentiekader voor informatie en opleiding op het gebied van oncologie.  We zetten ons in voor de ontwikkeling en vooruitgang van onze leden binnen een snel evoluerende professionele omgeving.